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Los investigadores en muchos centros m茅dicos, hospitales universitarios y otras instituciones, est谩n estudiando las causas, el diagn贸stico y el tratamiento de la leucemia en ni帽os.

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Los cient铆ficos est谩n logrando avances en comprender mejor c贸mo los cambios en el ADN del interior de las c茅lulas madre de la m茅dula 贸sea pueden causar que se conviertan en c茅lulas de leucemia. El estudio de estos cambios gen茅ticos puede ayudar a comprender por qu茅 las c茅lulas de leucemia crecen inmaduras y de forma incontrolada en vez de crecer como c茅lulas sangu铆neas maduras con funciones normales. Actualmente, los m茅dicos usan estos cambios para ayudarles a determinar el pron贸stico de la enfermedad y as铆 poder escoger el tratamiento que probablemente sea mejor para el ni帽o.

Este progreso ha dado como resultado pruebas mucho mejores y m谩s sensibles para detectar c茅lulas leuc茅micas en muestras de sangre o de m茅dula 贸sea. Por ejemplo, la prueba de la reacci贸n en cadena de la polimerasa (PCR) puede identificar n煤meros muy peque帽os de c茅lulas leuc茅micas bas谩ndose en sus cambios cromos贸micos. Esta prueba es 煤til para determinar si la leucemia ha sido completamente destruida o si persiste en peque帽as cantidades que m谩s tarde pueden ocasionar una reca铆da, si no se administra m谩s tratamiento. Las pruebas m谩s recientes, conocidas como pruebas de secuenciaci贸n de pr贸xima generaci贸n (NGS) , se est谩n comenzando a utilizar y podr铆an ayudar a煤n m谩s en esta 谩rea.

Causas y posible prevenci贸n

Los investigadores contin煤an buscando las posibles causas de la leucemia en los ni帽os, estas causas podr铆an incluir una combinaci贸n de exposiciones gen茅ticas y ambientales. 

Por ejemplo, una teor铆a que ha ganado terreno en los 煤ltimos a帽os es que algunas leucemias infantiles podr铆an ser causadas por una combinaci贸n de ciertos cambios gen茅ticos que ocurren muy temprano en la vida (incluso antes del nacimiento), junto con estar expuestos a ciertos g茅rmenes (particularmente virus) m谩s tarde de lo normal. Esta "infecci贸n retrasada" (en general despu茅s del primer a帽o de vida) podr铆a afectar el sistema inmunitario de una manera que conduzca a un segundo cambio gen茅tico, que a su vez podr铆a provocar la leucemia.

Esto podr铆a ayudar a explicar por qu茅 algunos estudios han encontrado que el riesgo de leucemia infantil parece ser menor en ni帽os que estuvieron en la guarder铆a durante su primer a帽o de vida (lo que los habr铆a expuesto a infecciones comunes m谩s temprano).

Se necesitan m谩s investigaciones para confirmar esta teor铆a. Pero si se confirma, podr铆a ser posible reducir el riesgo de leucemia infantil asegur谩ndose de que los ni帽os est茅n expuestos a ciertos g茅rmenes muy temprano en la vida.  

Estudios cl铆nicos

La mayor铆a de los ni帽os con leucemia reciben tratamiento en los principales centros m茅dicos, donde el tratamiento a menudo se administra como parte de estudios cl铆nicos, y as铆 tambi茅n ayudar a que obtengan el cuidado m谩s actualizado. Varias preguntas importantes se est谩n estudiando por medio de los estudios cl铆nicos, entre ellas est谩n:

• 驴Por qu茅 algunos ni帽os con leucemia linfoc铆tica aguda (ALL) experimentan la recurrencia de la enfermedad despu茅s del tratamiento y c贸mo se puede prevenir esto?
• 驴Existen otros factores pron贸sticos que ayuden a identificar cu谩les ni帽os necesitan tratamientos de mayor, o por el contrario, de menor intensidad?
• 驴Se puede revertir la resistencia a los medicamentos usados en la quimioterapia de la leucemia miel贸gena aguda (AML)?
• 驴Existen mejores medicamentos o combinaciones de medicamentos para tratar los diferentes tipos de leucemia en ni帽os?
• 驴Cu谩ndo se debe usar un trasplante de c茅lulas madre para tratar la leucemia?
• 驴Qu茅 tan eficaces son los trasplantes de c茅lulas madre en ni帽os que no tienen un hermano o hermana con un tipo de tejido compatible?
• 驴Puede un segundo trasplante de c茅lulas madre ayudar a los ni帽os que experimentan una reca铆da despu茅s de un primer trasplante de c茅lulas madre?
• 驴Cu谩les son los mejores m茅todos de tratamiento para los ni帽os que tienen los tipos de leucemia menos comunes, como la leucemia mielomonoc铆tica juvenil (JMML) y la leucemia mieloide cr贸nica (CML)?

Inmunoterapia para tratar la leucemia en ni帽os

Las inmunoterapias son tratamientos que estimulan el sistema inmunitario de un ni帽o para ayudar a combatir la leucemia. Algunos tipos de inmunoterapia han demostrado ser muy prometedores en el tratamiento de la leucemia en ni帽os, incluso cuando otros tratamientos ya no son eficaces.

Terapia de c茅lulas T con receptores quim茅ricos de ant铆genos (CAR)

En este tratamiento, las c茅lulas inmunes llamadas c茅lulas T se extraen de la sangre del ni帽o y se alteran gen茅ticamente en el laboratorio para ayudarlas a atacar a las c茅lulas de la leucemia. Luego las c茅lulas T se regresan a la sangre del ni帽o para que puedan buscar a las c茅lulas leuc茅micas por todo el cuerpo.

Esta t茅cnica ha demostrado resultados muy prometedores en los estudios cl铆nicos realizados contra algunos tipos de ALL avanzados y dif铆ciles de tratar. En muchos ni帽os, la leucemia ya no se detecta despu茅s del tratamiento, aunque a煤n no est谩 claro si estos ni帽os se han curado.

Los m茅dicos todav铆a est谩n estudiando c贸mo mejorar la forma de producir las c茅lulas T y la mejor manera de usarlas. En la actualidad, la terapia de c茅lulas T con CAR solo est谩 disponible en los centros m茅dicos m谩s importantes.

Terapia de anticuerpo monoclonal

Los anticuerpos son prote铆nas que el sistema inmunitario del cuerpo produce para ayudar a combatir las infecciones. Versiones artificiales de anticuerpos, hechos por el hombre, son llamados anticuerpos monoclonales y pueden ser dise帽ados para atacar a un blanco espec铆fico, tal como una prote铆na en la superficie de las c茅lulas leuc茅micas.

Un ejemplo es el blinatumomab (Blincyto), un tipo especial de anticuerpo monoclonal que se puede adherir a dos prote铆nas diferentes al mismo tiempo. Se cree que este medicamento hace que las c茅lulas leuc茅micas se junten a las c茅lulas inmunes, lo que a su vez ocasiona que el sistema inmunitario ataque a las c茅lulas de la leucemia. Este medicamento se puede usar para tratar algunos tipos de ALL de c茅lulas B.

Para obtener m谩s informaci贸n sobre estos tratamientos, consulte Inmunoterapia para la leucemia en ni帽os.

Actualmente tambi茅n se estudian otros tipos de inmunoterapia.

Nuevos medicamentos de terapia dirigida para tratar la AML

A medida que los investigadores aprenden m谩s sobre los cambios gen茅ticos que impulsan el crecimiento de las c茅lulas leuc茅micas, ellos han podido iniciar el desarrollo de medicamentos que pueden tener como blanco a estos cambios gen茅ticos. Por ejemplo, en la actualidad varios tipos de terapia dirigida se est谩n utilizando para el tratamiento de adultos con AML y muchos de estos nuevos medicamentos tambi茅n se est谩n probando en ni帽os.

Inhibidores de FLT3: estos medicamentos atacan a las c茅lulas con un gen FLT3 mutado. Algunos ejemplos son midostaurina (Rydapt) y gilteritinib (Xospata).

Inhibidores de IDH: estos medicamentos tienen como blanco a las c茅lulas leuc茅micas que tienen mutaciones en el gen IDH1 o IDH2. Algunos ejemplos son ivosidenib (Tibsovo) y enasidenib (Idhifa).

Inhibidores de BCL-2: estos medicamentos atacan a la BCL-2, una prote铆na que puede ayudar a las c茅lulas de la leucemia a vivir por m谩s tiempo. Un ejemplo es venetoclax (Venclexta).